IT之家 2 月 21 日消息，据复旦大学官方今日消息，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过 5 年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点 FAM171A2。
帕金森病（Parkinson s disease，简称 PD）是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活，致残率和死亡率较高。全球帕金森病患病人数预计将从 2015 年的 700 万左右增至 2040 年的 1300 万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。
然而，传统药物和手术治疗都只是针对症状进行治疗，比如补充多巴胺、使用脑起搏器，都不能延缓疾病进展。
此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。相关研究成果于 2 月 21 日在线发表于国际学术期刊《科学》（Science），被《科学》杂志审稿人评价为“PD 领域圣杯性的研究工作”。
值得一提的是，此次发现的蛋白靶点极具创新性，在此之前，学界尚未有关于这一蛋白的任何功能性实验研究。课题组下一步将进一步明确该蛋白在神经系统的生理和病理功能，探究该蛋白是否也可作为其他 α-突触核蛋白疾病和其他神经退行性疾病的干预靶点。
为了摸索 FAM171A2 如何参与帕金森病，研究团队花了一年左右时间确定实验条件。团队利用 AI 技术对其蛋白结构进行预测，再基于预测结构对小分子化合物进行虚拟筛选。
郁金泰估测，得益于 AI 辅助科研的手段，团队在 5 年内就完成了原本需要几十年甚至更长时间才能完成的工作。
最终，团队在 7000 余种小分子中成功找到了一种小分子化合物 bemcentinib，在体外和体内试验中证实其可有效抑制 FAM171A2 和病理性 α-突触核蛋白结合。
目前，团队已提交基于干预 FAM171A2 治疗帕金森病的国际专利申请，下一步将集中力量全面、系统地开展针对抑制 FAM171A2 与病理性 α-突触核蛋白相互作用的小分子药物、抗体疗法以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用，建立全球首个能够有效阻断帕金森病进展的创新性治疗手段。
IT之家附论文链接：
doi/10.1126/science.adp3645
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